Forskere har udviklet en gel, der heler åbne sår – også selvom de er årtier gamle

Amerikanske videnskabsmænd med succes afsluttet kliniske forsøg med genterapi til behandling af åbne sår. Det blev testet på 28 personer med dystrofisk epidermolysis bullosa (DBE), en arvelig en sygdom, hvor menneskelig hud er så sårbar, at den kan briste og skalle af selv fra mindre skader. Det kaldes også sommerfuglesyndrom. Der er ingen godkendte behandlinger, patienter kan kun lave bandager og tage smertestillende medicin.

DBE er forårsaget af en mutation i COL7A1-genet, som koder for kollagen, som er ansvarlig for at holde hudlagene sammen. Som følge heraf er lagene dårligt forbundet, og friktion frigør dem let - hvilket forårsager sår. Forskere har udviklet en gel, hvor arbejdskopier af COL7A1-genet er indsat i herpes simplex-virus type 1-vektoren. Det er modificeret, så det ikke kan spredes til andre dele af kroppen og omgår immunsystemet og leverer COL7A1 direkte til beskadiget væv.

I løbet af dobbeltblindt eksperiment

Deltagernes hud blev gelbehandlet ugentligt. Efter 3 måneder havde de, der fik den rigtige gel og ikke dummyen, 71 % af deres sår lukket (mod 20 % af dem, der fik placebo). 22-årige Vincenzo Mascoli, en deltager i eksperimentet, fortalte, at han efter 4 måneders brug af gelen begyndte at lukke et stort sår på ryggen, som han havde haft hele sit liv. Efter yderligere 2 måneder lukkede den helt, og smerterne aftog markant.

Den eneste ulempe ved sådan genterapi er, at virkningen ikke er permanent. Hos mange patienter, hvis gamle sår lukkede, åbnede de sig igen efter et par måneder: efter seks måneder forblev 67 % af de helede sår lukkede. Ved gentagen brug af gelen blev der dog ikke bemærket bivirkninger, så kuren kan gentages, hvis det er nødvendigt.

Den amerikanske farmakologiske virksomhed Krystal Biotech er allerede i forhandlinger med tilsynsmyndigheder for at få tilladelse til at bringe sådan en gel på markedet. Beslutningen skal træffes i begyndelsen af ​​2023.

I sin nuværende form kan gelen kun hjælpe eksisterende sår: Den kan ikke danne ar i gamle lukkede sår eller trænge ind i huden for at beskytte mod fremtidige sår. Selvom DBE er en sjælden sygdom, er dette kun begyndelsen på anvendelsen af ​​ny teknologi. I fremtiden planlægger forskerne at udvikle muligheder, der er egnede til behandling af andre hudsygdomme.